Salvando la vida de seis niños con enfermedades severas
La expresión «convertir una amenaza en una oportunidad» ha cobrado un nuevo significado a la luz de los últimos logros de la ciencia, y del importante avance experimentado en la curación de seis niños que padecían enfermedades severas. El estudio, las pruebas y la terapia utilizada comenzaron hace tres años, y los resultados pueden describirse ahora y son esperanzadores tres años después. Tres niños afectados de leucodistrofia metacromática, una enfermedad genética y hereditaria que lenta pero inexorable lleva al paciente a experimentar una reducción de sus facultades motoras, nerviosas y orgánicas pero que también afecta a las facultades intelectuales y del comportamiento.
Y tres niños afectados por el síndrome de Wiskott-Aldrich, conocida también como enfermedad de inmunodeficiencia primaria y que afecta a varones principalmente y que provoca una mayor facilidad para el sangrado a causa de la disminución de plaquetas en sangre, infecciones continuadas, y afecciones dérmicas.
A los seis niños se les aplicó una terapia génica consistente, por decirlo de alguna manera, en introducir un caballo de Troya a nivel celular, con esta terapia génica lo que se hizo fue tomar el virus VIH y «desactivar» sus funciones letales, modificar su conducta introduciendo en el virus nueva información genética con el objetivo de mejorar el propio ADN de los niños.
¿Cómo se consigue? En síntesis; Las enfermedades genéticas surgen cuando se produce una alteración en el ordenamiento de la secuencia de los genes, una simple mutación en la secuencia del ADN llevará a un error en esa cadena y en consecuencia podría provocar una enfermedad genética, como es el caso motivo de este estudio de tres años.
Por ello lo que se hizo en esta terapia génica es, en primer lugar identificar el gen alterado, segundo tomar un virus (en este caso el del VIH) y falsear su contenido letal, o dicho de otra manera «borrar su memoria y reconfigurarlo» y en tercer lugar «infectar» al paciente con este virus portador ahora, no de la enfermedad mortal sino del gen correcto que permitirá la reordenación de la secuencia del ADN alterada.
Finalmente se introduce el virus en el paciente y se le deja hacer lo que mejor sabe hacer un virus…infectar al paciente, solo que esta vez en lugar de matar células sanas, lo que va a hacer es recuperar las enfermas, reconstruir el ADN dañado y eliminar las causas y los efectos de las enfermedades a combatir con esta terapia génica.
Hay motivo para la esperanza, tres años después, los seis niños presentan una esperanzadora mejoría, y eso es lo que importa.
Biosalud Instituto Europeu de Biomedicina
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