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Una nueva terapia génica ayuda a curar a niños con enfermedades hereditarias graves

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Tratamiento de dos enfermedades raras, Leucodistrofia metacromática y Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)

Un estudio presentado en la edición digital de la revista científica norteamericana Science ha puesto de manifiesto un nuevo modelo de terapia génica para tratar o prevenir enfermedades raras o hereditarias graves a niños, sin el peligro de causar cáncer.

El tratamiento ha consistido en extraer stem cells de la médula ósea de los propios pacientes, manipulándolos en el laboratorio añadiéndoles un vector del virus VIH para corregir el defecto genético que les causa las enfermedades y finalmente se inyectan de nuevo en el organismo de los propios pacientes.

Estos ensayos se han tratado a 6 niños en el Instituto San Rafael de Milán, contra dos enfermedades raras, Leucodistrofia metacromática y Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS). Los seis niños han podido curarse gracias a la nueva terapia génica. Dos años después del tratamiento, los niños están haciendo vida normal y pueden ir a la escuela.

Biomedicine Immunogenetics

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Mariano Bueno

Dr. Mariano Bueno and his team

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